近日,河科大二附院血液科联合中心重症监护室(ICU)、神经内科等多学科团队紧密协作,成功运用CAR-T细胞免疫疗法,为一位罹患“中枢神经系统脱髓鞘疾病(MOGAD)”五年、曾因急性进展陷入昏迷的徐女士实现“生命逆转”,不仅脱离生命危险,更从卧床状态恢复至独立站立,创造了该领域治疗的显著突破。
患者徐女士于5年前确诊MOGAD——这是一种以中枢神经系统髓鞘破坏为核心机制的罕见自身免疫性疾病。病程中,徐女士因反复的炎症发作逐渐出现肢体无力、活动功能障碍,生活质量显著下降。尽管先后接受糖皮质激素、免疫抑制剂(如吗替麦考酚酯、利妥昔单抗等)规范治疗,病情仍持续进展,多次评估显示疾病活动度居高不下。
为寻求突破性治疗方案,徐女士转诊至我院,拟接受靶向异常免疫细胞的CAR-T细胞治疗。然而,就在CAR-T细胞回输前2天,患者突发意识障碍,迅速进展为昏迷,生命体征波动(心率130-150次/分,血氧饱和度降至85%)。急诊头颅MRI提示:双侧大脑半球、脑干及脊髓广泛T2/FLAIR高信号,符合MOGAD急性暴发性进展表现,随即因延髓受累出现呼吸衰竭,转入ICU行气管插管及机械通气支持。
面对“治疗窗口期极窄、病情危重”的双重挑战,多学科团队立即启动应急预案:ICU团队通过精细化呼吸支持(潮气量6ml/kg,PEEP 8cmH?O)、抗感染及脑保护治疗稳定生命体征;血液科与神经内科同步评估CAR-T治疗可行性,结合患者基线免疫状态(外周血CD19 B细胞<0.1?0?/L)及影像学特征,判断疾病急性进展与自身免疫风暴相关,决定在维持器官功能稳定的前提下,按原计划实施CAR-T细胞回输。

2025年10月28日,在严密的风险防控下,医院为徐女士成功实施CAR-T细胞回输。该技术通过基因工程修饰患者自身T细胞,使其携带“靶向导航系统”,精准识别并清除攻击髓鞘的异常免疫细胞,从源头阻断疾病进展。治疗过程未出现≥3级细胞因子释放综合征(CRS),安全性良好。治疗后的复查结果令人振奋。近期头颅MRI显示,徐女士脑内及脊髓的脱髓鞘病灶已明显好转。更令人欣喜的是,她的神经系统功能得到了实质性恢复:原本无力的双下肢肌力已恢复至4级(接近正常肌力)。近日,在康复师和家人的鼓励下,徐女士成功在床边实现了独立站立。那一刻,她脸上绽放的笑容,是对所有医护人员辛勤付出的最高赞誉,也标志着她的生活重新拥有了坚实的支点。
本例患者的成功救治,鲜明地展示了CAR-T细胞疗法在中枢神经系统难治性自身免疫性疾病,尤其是像MOGAD这类传统免疫抑制疗法应答不佳的疾病中的巨大潜力与独特优势:1.精准靶向,源头治疗:与传统广谱免疫抑制不同,CAR-T能特异性清除致病性细胞,可能更彻底地阻断疾病核心病理环节。2.深度缓解,效果持久:有望诱导长期、深度的病情缓解,减少复发,改善远期预后。3.为危重、难治患者提供新选择:为对常规治疗无效或急性重症发作的患者,提供了一个强有力的挽救性治疗手段。
此次细胞治疗的成功实践,标志着我院在CAR-T细胞治疗难治性神经系统自身免疫性疾病的临床探索中取得了又一实质性突破。多学科团队凭借快速的应急反应能力、高超的重症救治水平以及成熟的CAR-T细胞治疗技术平台,成功护航危重患者度过治疗风险期,并最终赢得疗效。未来,医院将继续深耕细胞免疫治疗领域,不断优化治疗方案,让这一前沿科技造福更多深受疾病困扰的患者,为自身免疫性疾病的诊疗贡献更大的力量。